Centre National de Référence sur les Microangiopathies Thrombotiques
Avancer dans la recherche pour mieux comprendre et traiter les microangiopathies thrombotiques
Présentation du Centre
Le Centre National de Référence des Microangiopathies Thrombotiques (CNR-MAT) est la structure française de référence dédiée au diagnostic, à la prise en charge et à la recherche sur les microangiopathies thrombotiques (MAT), un ensemble de pathologies rares graves caractérisées par la formation de micro-thrombi dans les petits vaisseaux sanguins, pouvant engager le pronostic vital en l’absence d’une prise en charge rapide et adaptée.
Créé et labellisé par le Ministère de la Santé en 2006, puis renouvelé en 2017 et 2023, le CNR-MAT est dirigé par le Professeur Paul Coppo, coordonnateur national, et le Professeur Laurent Mesnard, co-responsable.
Le CNR-MAT s’articule autour d’un centre coordonnateur unique, réparti sur deux sites hospitaliers de l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP) : les hôpitaux Saint-Antoine et Tenon. Ce centre s’appuie sur un réseau national comprenant six centres constitutifs et vingt-cinq centres de compétences, répartis sur l’ensemble du territoire métropolitain et ultramarin.
L’expertise diagnostique est renforcée par deux laboratoires de référence nationaux :
. Le laboratoire ADAMTS13 (Hôpital Lariboisière, AP-HP), dirigé par le Pr Agnès Veyradier, spécialisé dans le diagnostic des déficits en ADAMTS13.
. Le laboratoire de génétique et d’exploration du complément (Hôpital Européen Georges-Pompidou, AP-HP), dédié à l’étude des anomalies du complément impliquées notamment dans les formes atypiques de syndrome hémolytique et urémique
Ce maillage territorial garantit un accès équitable à une expertise diagnostique et thérapeutique de haut niveau, permettant une prise en charge homogène et rapide des patients sur l’ensemble du territoire. Le CNR-MAT fédère ainsi une communauté multidisciplinaire de haut niveau (hématologues, néphrologues, réanimateurs, biologistes…) mobilisée autour d’un objectif commun : améliorer le pronostic et la qualité de vie des patients atteints de MAT.
Le CNR-MAT est intégré à la filière nationale de santé maladies rares MaRIH (Maladies Rares Immuno-Hématologiques) et au réseau européen de référence EuroBloodNet (ERN dédié aux maladies hématologiques rares). Cette double appartenance lui confère un rôle central à l’échelle nationale et européenne, tant pour l’expertise clinique que pour la coordination de la recherche et l’innovation thérapeutique dans le domaine des microangiopathies thrombotiques.
Le CNR-MAT pilote également le registre national France MAT, qui constitue un outil stratégique pour améliorer la connaissance et la prise en charge des microangiopathies thrombotiques en France. Il permet de mieux appréhender l’épidémiologie de ces pathologies rares, d’évaluer l’efficacité des innovations thérapeutiques, d’harmoniser les pratiques cliniques et de soutenir les projets de recherche translationnelle.
Ce registre assure un suivi structuré et exhaustif de l’ensemble des formes de MAT en France regroupant notamment le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT), sous ses formes auto-immune ou congénitale (syndrome d'Upshaw-Schulman), le syndrome hémolytique et urémique (SHU), qu'il soit post-infectieux ou médié par le complément, ainsi que de nombreuses formes secondaires survenant dans le contexte de maladies auto-immunes systémiques, de grossesses (HELLP syndrome, MAT du post-partum), de néoplasies, de traitements médicamenteux, de greffes de cellules souches hématopoïétiques ou d'organes solides, ou encore d'infections sévères.Il représente une base de données robuste pour optimiser les recommandations nationales et les stratégies thérapeutiques.